Duchenne筋ジストロフィー(DMD)新薬バイアグラは、Lechengで100人以上の子供に利益をもたらしました
最近、Hainan Boao Lecheng International Medical Tourism Pilot Zone(以下「Lecheng」と呼ばれる)が再び医療分野の焦点になりました。デュシェンヌ筋ジストロフィー(DMD)の治療のための世界初の遺伝子治療薬であるバモロロンは、Lechengで発射され、100人以上の子供に利益をもたらしました。このブレークスルーは、DMDとその家族の患者に新しい希望をもたらしました。
1。VARMOLORON:DMD治療への新しい希望
Duchenne筋ジストロフィー(DMD)は、主に男性の子供に影響を与えるまれな遺伝性筋萎縮症です。患者は通常、小児期に筋力低下を経験し、老化時に歩く能力を徐々に失い、最終的に呼吸器や心不全のために早期に死亡します。新しい抗炎症薬として、バモロンは、従来のグルココルチコイドの深刻な副作用を避けながら、ユニークなメカニズムを通じて筋肉の炎症と線維症を減らします。
Varmoloronの主な利点は次のとおりです。
1.疾患の進行を大幅に遅らせる
2。骨や成長阻害などの副作用を減らす
3。患者の生活の質を向上させます
2。Lechengは、新薬の実施を加速しようとする際に主導権を握ります
中国の唯一の「医療特別ゾーン」として、Lechengは「試行」のポリシーを可決し、国内の患者が国際的な革新的な薬物を同時に使用できるようにしました。 LechengでのVamololongの迅速な実装は、このポリシーの大きな価値を反映しています。
索引 | データ |
---|---|
FamololongはLechengで承認されました | 2023年10月 |
現在治療されている子供の数 | 100以上 |
患者の平均年齢 | 8〜12歳 |
治療効率 | 約85% |
3。患者は大幅に利益を得て、生活の質を向上させる
Lecheng Medical Institutionが提供するデータによると、Vamololonで治療された子どもたちは、いくつかの側面で大幅な改善を示しました。
評価指標 | 割合を改善します |
---|---|
筋力 | 患者の78%が増加しました |
ウォーキング能力 | 患者の65%が維持または改善します |
呼吸機能 | 患者の72%は安定しています |
生活の質のスコア | 30%の平均増加 |
4。専門家の意見:画期的な治療オプション
北京小児病院の神経学部のチーフ医師であるLi Ming氏は次のように述べています。「Vamoloronの導入は、従来のホルモンと比較してDMDの治療における新しい段階を示しています。
上海ジョートン大学医学部に所属する新筋疾患病院の神経筋疾患センターのディレクターであるZhang Weiは、「Lechengの政策により、患者に可能な限り早く患者に提供することができます。バモロンの良い結果は期待を超えています。
5。将来の見通し:より多くの患者が恩恵を受けるでしょう
LechengでのVamololongの適用が成功したことで、関連部門は中国での登録および承認プロセスを加速しています。この薬は、2024年に国立医療製品局によって承認されると予想され、DMDの患者が増えることになります。
同時に、Lechengは、以下を含む他の希少疾患のための革新的な薬物の導入を積極的に促進しています。
1。脊髄筋萎縮(SMA)の新しい治療
2。血友病遺伝子治療薬
3.まれな腫瘍標的薬物
Lecheng Medical Tourism Pilot Zone Administration BureauのディレクターであるGu Gang氏は次のように述べています。「私たちは、より多くの国際的な革新的な医療業績、特に希少疾患の患者に利益をもたらすために、より多くの国際的な革新的な医療業績を可能にするために、私たちの政策上の利点を引き続き提供します」と述べました。
6。患者の話:希望を取り戻す家族
Hunan出身の9歳の子供であるXiaojie(仮名)は、Varmololongの受益者の1人です。彼の母親、王氏は次のように語った。
同様の物語がLechengで上演され続けています。治療が続くにつれて、DMDの子どもたちはますます多くの子供がより良い生活の質と開発の見通しを達成することが期待されています。
LechengでのVarmololongの適用の成功は、DMD患者に希望をもたらすだけでなく、中国の医療革新の大きな可能性を実証しています。政策支援により、より多くの「救命薬」は中国への侵入を加速し、まれな疾患の患者の運命を変えます。
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